干細(xì)胞移植治療進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良有效嗎問
干細(xì)胞移植治療進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良有效嗎
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張雅妮副主任醫(yī)師
廣州市婦女兒童醫(yī)療中心 向他提問
目前,干細(xì)胞移植在治療進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良方面的有效性仍處于實驗階段,尚未應(yīng)用于臨床。干細(xì)胞移植分為自體干細(xì)胞移植和異基因干細(xì)胞移植,多用于治療由基因缺失或異常引起的疾病,也可用于遺傳性疾病的治療。其主要作用是通過將健康的細(xì)胞移植到病變部位,彌補異常細(xì)胞的功能缺失,為缺失或變異的抗肌萎縮蛋白基因的肌肉提供營養(yǎng)。然而,目前干細(xì)胞移植治療尚處于實驗階段,缺乏臨床應(yīng)用的經(jīng)驗,治療有效率也沒有得到臨床驗證。
進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良具有多種分型,各類型的遺傳方式、基因位置和突變方式均不同,致病機(jī)制也各異。導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉營養(yǎng)不良的原因也有很多種。因此,對于進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良的治療需要綜合考慮患者的具體情況,制定個性化的治療方案。若出現(xiàn)進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良的癥狀,應(yīng)及時就醫(yī),并遵醫(yī)囑進(jìn)行治療。
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