地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血。疾病的臨床癥狀輕重不一，大多表現為慢性進行性溶血性貧血。地中海貧血常會有心臟、肝臟和內分泌的功能異常，對于患者來說其危害性比較大，因此有不少患者對地中海貧血的治療表示很關注。

　　地中海貧血分為三種類型：輕型地貧、中間型和重型地貧。其中輕型地貧無需特殊治療。中間型和重型地貧應采取下列一種或數種方法給予治療。

　　一、藥物治療

　　1、一般治療：注意休息和營養，積極預防感染。適當補充葉酸和維生素E。

　　2、輸血和去鐵治療：此法在目前仍是重要治療方法之一。

　　紅細胞輸注：少量輸注法僅適用于中間型α和β地貧，不主張用于重型β地貧。對于重型β地貧應從早期開始給予中、高量輸血，以使患兒生長發育接近正常和防止骨骼病變。其方法是：先反復輸注濃縮紅細胞，使患兒血紅蛋白含量達120～150g/L;然后每隔2～4周輸注濃縮紅細胞10～15ml/kg ，使血紅蛋白含量維持在90～105g/L以上。但本法容易導致含鐵血黃素沉著癥，故應同時給予鐵鰲合劑治療。

　　3、鐵鰲合劑：常用去鐵胺，可以增加鐵從尿液和糞便排出，但不能阻止胃腸道對鐵的吸收。通常在規則輸注紅細胞 1 年或 10～20 單位后進行鐵負荷評估，如有鐵超負荷(例如 SF >1000μg/L)、則開始應用鐵鰲合劑。去鐵胺每日~50mg/kg，每晚1次連續皮下注射12小時，或加人等滲葡萄糖液中靜滴8～12小時;每周5～7天，長期應用。或加入紅細胞懸液中緩慢輸注。 去鐵胺副作用不大，偶見過敏反應，長期使角偶可致白內障和長骨發育障礙，劑量過大可引起視力和聽覺減退。維生素 C 與鰲合劑聯合應用可加強去鐵胺從尿中排鐵的作用，劑量為200rng/日。

　　二、手術治療

　　1、脾切除：脾切除對血紅查白 H 病和中間型β地貧的療效較好，對重型β地貧效果差。脾切除可致免疫功能減弱，應在5～6歲以后施行并嚴格掌握適應證。

　　2、造血干細胞移植：異基因造血干細胞移植是目前能根治重型β地貧的方法。如有 HLA 相配的造血干細胞供者，;應作為治療重型β地貧的首選方法。

　　三、其他特殊療法

　　基因活化治療：應用化學藥物可增加 γ基因表達或減少α基因表達，以改善β地貧的狀，已用于臨床的藥物有經基脲、5 -氮雜胞苷(5～AZC)、阿糖胞苷、馬利蘭、異煙肼等，目前正在探索之中。