人體內的血液成分處于一種不斷的新陳代謝中，老的細胞被清除，生成新的細胞，骨髓的重要功能就是產生生成各種血細胞的干細胞，這些干細胞通過分化再生成各種血細胞如紅細胞、白細胞、血小板、淋巴細胞等，簡單的說骨髓的作用就是造血功能。因此，骨髓對于維持機體的生命和免疫力非常重要。
限制骨髓移植應用的關鍵因素是缺少供者。因為僅25%～30%的病人有可能提供HLA相配同胞供者的細胞，故需尋找替代途徑。通常存在兩種可能性。
(1)可從活著的無血緣關系的供者取得骨髓，因為取骨髓的步驟簡單而安全。對任何受者來說，找到真正HLA相配供者的可能性也隨之增加。
(2)可采用有血緣關系的供者，他們的HLA并不完全相同，但可增加移植的機會。采用上述任何一種其結果提示患急性，慢性白血病和再生障礙性貧血病人接受移植后，30%～40%可長期無疾病地存活，明顯低于應用HLA相同的同胞骨髓移植。